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申请/专利权人：罗格斯新泽西州立大学
摘要：本发明包括重组AAV载体，所述重组AAV载体包含与肌肉特异性启动子可操作地连接的诱导型转录激活子，其中所述AAV载体还包含对肌肉组织具有特异性的衣壳基因。本发明还包括产生并使用所述重组AAV载体以将转基因引入靶细胞中并治疗有需要的受试者的疾病的方法。
主权项：1.一种重组AAV载体，所述重组AAV载体包含有效载荷转基因，其中所述有效载荷转基因与诱导型转录激活子可操作地连接，所述诱导型转录激活子与肌肉特异性启动子可操作地连接，其中所述重组AAV载体还包含对肌肉组织具有特异性的衣壳基因。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 罗格斯新泽西州立大学 受控的肌肉特异性基因递送
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