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代谢性病症的基因疗法 

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申请/专利权人:弗拉克特尔健康股份有限公司

摘要:本发明提供递送到胰岛细胞的胰岛素胰高血糖素样肽1(GLP‑1)多核苷酸,以及包含所述多核苷酸的组合物和治疗肥胖相关代谢性病症的方法。

主权项:1.一种内窥镜基因疗法方法,所述方法包括:将包含至少一个沉积元件的沉积装置推进到患有代谢性疾病和或胰腺疾病的患者的至少一个胰腺沉积位点;和将有效量的治疗剂通过至少一个沉积元件递送到至少一个胰腺沉积位点,其中所述治疗剂包含含有腺相关病毒(AAV)载体基因组的AAV载体,其中所述AAV载体基因组包含多核苷酸,所述多核苷酸包含人胰岛β细胞特异性启动子,所述启动子可操作地连接至:(a)人GLP-1受体激动剂编码序列,任选地人GLP-1编码序列,或(b)肽酪氨酸酪氨酸(PYY)编码序列。

全文数据:

权利要求:

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