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申请/专利权人：国立大学法人东海国立大学机构;JCR制药股份有限公司
摘要：根据本发明，提供一种用于治疗或预防遗传性疾病等的药物。根据本发明，提供一种药物，其用于通过切割细胞内核酸中的至少一个部位的靶核酸序列来改变、预防或治疗由一个或多个碱基的插入或缺失导致的移码突变引起的状态、疾病、障碍或症状，该药物包含载体，该载体包含构建体，该构建体包含对该细胞具有特异性的启动子、编码Cas核酸酶的序列、使在导入该载体后的细胞中的gRNA能够表达的启动子、以及编码与具有该插入或缺失的靶核酸序列结合的gRNA的序列，该构建体被构成为通过该Cas核酸酶接近具有该插入或缺失的靶核酸序列且产生切割部位。
主权项：1.一种药物，其特征在于，其用于通过切割细胞内核酸中的至少一个部位的靶核酸序列来改变、预防或治疗由一个或多个碱基的插入或缺失导致的移码突变引起的状态、疾病、障碍或症状，该药物包含：Cas核酸酶和或包含编码Cas核酸酶的核酸序列的核酸，和包含与具有该插入或缺失的靶核酸序列结合的gRNA的核酸序列的核酸，其中，该Cas核酸酶接近具有该插入或缺失的靶核酸序列且产生切割部位。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 国立大学法人东海国立大学机构 JCR制药股份有限公司 用于由移码突变引起的疾病的药物
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