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用于治疗POLYQ疾病的治疗因子 

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申请/专利权人:帕多瓦大学;维也纳大学

摘要:本发明涉及用于在通过疗法治疗polyQ疾病中使用的治疗性蛋白质治疗性蛋白质、编码所述治疗性蛋白质的mRNA、基因治疗载体或病毒颗粒以及包含它们的组合物。

主权项:1.一种治疗性蛋白质或其同种型或同源物,所述同源物具有序列同源性,所述序列同源性被定义为与所述治疗性蛋白质具有至少55%覆盖率和至少49%同一性,其中所述治疗性蛋白质、其同种型或同源物能够降低引起polyQ疾病的突变蛋白质的毒性,用于在治疗所述疾病中使用。

全文数据:

权利要求:

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