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申请/专利权人：依诺兹梅制药公司;耶鲁大学
摘要：本发明尤其提供了用于体内表达ENPP1或ENPP3的载体vector和用于治疗受试对象的钙化和骨化疾病的方法。
主权项：1.一种包含重组多核苷酸的腺相关病毒AAV载体，所述重组多核苷酸编码包含外核苷酸焦磷酸酶磷酸二酯酶-1ENPP1的催化结构域的多肽，所述AAV载体包含启动子，并具有选自以下组成的组的血清型：AAV1、AAV2、AAV3、AAV4、AAV5、AAV6、AAV7、AAV8、AAV9和AAV-rh74，其中当所述多核苷酸在哺乳动物细胞中表达时，所述多肽具有减少软组织的异位钙化的活性。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 依诺兹梅制药公司 耶鲁大学 与ENPP1或ENPP3缺乏有关的疾病的治疗
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