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申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司
摘要：本发明涉及靶向含类PATATIN磷脂酶结构域3PNPLA3基因的RNAi剂，例如双链RNAdsRNA剂。本发明还涉及使用此种RNAi剂以抑制PNPLA3基因表达的方法，以及预防和治疗PNPLA3相关病症的方法，例如非酒精性脂肪肝疾病NAFLD。
主权项：1.一种用于抑制细胞中含类PATATIN磷脂酶结构域3PNPLA3的表达的双链核糖核酸dsRNA，其中所述dsRNA包括形成双链区域的有义链和反义链，其中所述反义链包括编码PNPLA3的mRNA的互补性区域，并且其中所述互补性区域包括与表2-11、21、24、27、30、32、33、36、37、49或50中任一者中的任何一个反义核苷酸序列相异不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 含类PATATIN磷脂酶结构域3(PNPLA3)iRNA组合物及其使用方法
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