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申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司
摘要：本发明提供iRNA组合物，该组合物影响RNA诱导的沉默复合物RISC介导的ANGPTL3基因的RNA转录物的切割。该ANGPTL3可以在一个细胞内，例如在一个受试者，例如一个人的体内的一个细胞内。本发明还提供使用本发明的iRNA组合物的方法，用于抑制ANGPTL3基因的表达和或用于治疗将受益于ANGPTL3基因表达抑制或减少的受试者，例如一个经受或易于经受脂类代谢作用失调的受试者，例如一个经受或易于经受高血脂症或高甘油三酯血症的受试者。
主权项：1.一种用于抑制血管生成素样3（ANGPTL3）表达的双链核糖核酸（dsRNA）试剂，其中所述dsRNA试剂包括形成双链区域的正义链和反义链，其中各个链的长度独立地为18-25个核苷酸，其中所述正义链包括核苷酸序列5’-AUUAAGCUCCUUCUUUUUAUU-3’（SEQIDNO:283）的至少18个连续的核苷酸并且所述反义链包括核苷酸序列5’-AAUAAAAAGAAGGAGCUUAAUUG-3’（SEQIDNO:468）的至少18个连续的核苷酸，其中所述正义链的所有核苷酸以及所述反义链的所有核苷酸包括核苷酸修饰，所述核苷酸修饰选自下组，该组由以下各项组成：2'-O-甲基核苷酸修饰、2'-氟核苷酸修饰和2'-脱氧核苷酸修饰，并且其中包含N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）衍生物的配体共轭至所述正义链。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 血管生成素样3(ANGPTL3)iRNA组合物及其使用方法
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