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申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司
摘要：本发明提供了用于抑制靶基因表达的双链核糖核酸dsRNA药剂，其包含与所述靶基因互补的反义链；与所述反义链互补并与所述反义链形成双链区的有义链；以及与至少一条链上的一个或多个内部位置缀合的一个或多个C22烃链，包含此类dsRNA药剂的组合物，以及其用于治疗患有骨骼肌病症、心肌病症或脂肪组织病症的受试者的使用方法。
主权项：1.一种用于抑制靶基因表达的双链核糖核酸dsRNA，其包含：与所述靶基因互补的反义链；与所述反义链互补并与所述反义链形成双链区的有义链；和与至少一条链上的一个或多个内部区域缀合的一个或多个C22烃链。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 肝外递送IRNA组合物及其使用方法
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