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一种PNPLA3基因重组的间充质干细胞及其应用 

申请/专利权人:广东仁达生物技术有限公司

申请日:2024-05-15

公开(公告)日:2024-07-05

公开(公告)号:CN118291392A

主分类号:C12N5/10

分类号:C12N5/10;C12N15/864;C12N15/867;C12N15/12;C07K14/47;A61K35/28;A61P1/16;A61P35/00

优先权:

专利状态码:在审-实质审查的生效

法律状态:2024.07.23#实质审查的生效;2024.07.05#公开

摘要:本发明涉及基因工程技术领域,具体涉及一种PNPLA3基因重组的间充质干细胞及其应用。本发明通过基因编辑技术,将正常的野生型PNPLA3基因在MSCs中过表达。MSCs的趋炎性、归巢特性、旁分泌机制,在体内回输基因编辑后的MSCs,可以在肝脏部位高表达野生型PNPLA3,补充因基因突变导致降脂素缺失的功能,从而起到缓解脂肪代谢功能紊乱,治疗与PNPLA3I148M基因突变相关的NAFLD、NASH等肝脏疾病的作用。

主权项:1.一种PNPLA3基因重组的间充质干细胞,其特征在于,向间充质干细胞中重组了外源性的PNPLA3基因。

全文数据:

权利要求:

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