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申请/专利权人：北京福元医药股份有限公司

摘要：本申请涉及用于抑制PNPLA3基因表达的双链核糖核酸及其修饰物、缀合物和用途。具体而言，本申请涉及一种用于抑制PNPLA3基因表达的双链核糖核酸、双链核糖核酸修饰物、双链核糖核酸缀合物、药物组合物和用途，以及用于抑制细胞内PNPLA3基因表达的方法。本申请提供的双链核糖核酸能够在细胞内结合形成RNA诱导沉默复合物RISC，切割PNPLA3基因转录的mRNA，高效、特异地抑制PNPLA3基因的表达，用于治疗PNPLA3基因介导的疾病，在临床疾病治疗中具有重要应用前景。

主权项：1.一种双链核糖核酸，其包含正义链与反义链；所述正义链和所述反义链形成双链区，优选所述正义链和所述反义链至少部分地反向互补；所述正义链为17至25个核苷酸长，优选19、20、21、22、23个核苷酸长；所述反义链为17至25个核苷酸长，优选19、20、21、22、23个核苷酸长；所述双链区的长度是17至25个核苷酸长，优选19、20、21、22、23个核苷酸长；所述双链核糖核酸选自以下的任一项：siRNA、shRNA；所述双链核糖核酸靶向PNPLA3基因或其表达产物；所述双链核糖核酸靶向PNPLA3基因的CDS区，PNPLA3基因是SEQIDNO：1所示序列；优选地，所述双链核糖核酸靶向所述CDS区中至少连续15个核苷酸长的任意靶点，更优选地，所述靶点选自以下任一个或其组合：SEQIDNO：1的第339-361位所示的多核苷酸、340-358位所示的多核苷酸、341-363位所示的多核苷酸、342-364位所示的多核苷酸、343-361位所示的多核苷酸、343-363位所示的多核苷酸、344-362位所示的多核苷酸、364-382位所示的多核苷酸、386-408位所示的多核苷酸、387-409位所示的多核苷酸、388-410位所示的多核苷酸、389-407位所示的多核苷酸、389-409位所示的多核苷酸、390-408位所示的多核苷酸、390-410位所示的多核苷酸、441-459位所示的多核苷酸、442-460位所示的多核苷酸、494-512位所示的多核苷酸、517-539位所示的多核苷酸、519-537位所示的多核苷酸、519-541位所示的多核苷酸、520-542位所示的多核苷酸、521-539位所示的多核苷酸、522-540位所示的多核苷酸、522-542位所示的多核苷酸、525-545位所示的多核苷酸、525-543位所示的多核苷酸、553-571位所示的多核苷酸、587-605位所示的多核苷酸、636-654位所示的多核苷酸、710-728位所示的多核苷酸、764-786位所示的多核苷酸、765-787位所示的多核苷酸、766-784位所示的多核苷酸、766-786位所示的多核苷酸、767-785位所示的多核苷酸、767-789位所示的多核苷酸、768-788位所示的多核苷酸、769-789位所示的多核苷酸、818-838位所示的多核苷酸、820-838位所示的多核苷酸、820-840位所示的多核苷酸、821-839位所示的多核苷酸、824-846位所示的多核苷酸、825-843位所示的多核苷酸、825-845位所示的多核苷酸、826-846位所示的多核苷酸、828-846位所示的多核苷酸、828-848位所示的多核苷酸、1082-1100位所示的多核苷酸、1120-1138位所示的多核苷酸、1123-1141位所示的多核苷酸、1143-1161位所示的多核苷酸、1144-1164位所示的多核苷酸、1146-1164位所示的多核苷酸、1147-1165位所示的多核苷酸、1148-1166位所示的多核苷酸、1151-1169位所示的多核苷酸、1194-1212位所示的多核苷酸、1204-1222位所示的多核苷酸、1220-1238位所示的多核苷酸、1467-1489位所示的多核苷酸、1468-1490位所示的多核苷酸、1469-1491位所示的多核苷酸、1471-1489位所示的多核苷酸、1471-1491位所示的多核苷酸、1472-1490位所示的多核苷酸、1472-1492位所示的多核苷酸、1475-1495位所示的多核苷酸；126-144位所示的多核苷酸、154-172位所示的多核苷酸、214-236位所示的多核苷酸、215-237位所示的多核苷酸、216-238位所示的多核苷酸、218-240位所示的多核苷酸、220-242位所示的多核苷酸、228-246位所示的多核苷酸、260-282位所示的多核苷酸、267-285位所示的多核苷酸、293-311位所示的多核苷酸、294-316位所示的多核苷酸、295-317位所示的多核苷酸、297-317位所示的多核苷酸、299-319位所示的多核苷酸、299-317位所示的多核苷酸、414-436位所示的多核苷酸、416-438位所示的多核苷酸、418-440位所示的多核苷酸、468-490位所示的多核苷酸、584-602位所示的多核苷酸、586-606位所示的多核苷酸、590-610位所示的多核苷酸、663-683位所示的多核苷酸、664-684位所示的多核苷酸、665-683位所示的多核苷酸、665-687位所示的多核苷酸、668-690位所示的多核苷酸、670-692位所示的多核苷酸、672-692位所示的多核苷酸、673-695位所示的多核苷酸、674-696位所示的多核苷酸、675-693位所示的多核苷酸、675-697位所示的多核苷酸、676-696位所示的多核苷酸、677-699位所示的多核苷酸、722-740位所示的多核苷酸、751-769位所示的多核苷酸、752-770位所示的多核苷酸、754-772位所示的多核苷酸、755-773位所示的多核苷酸、757-775位所示的多核苷酸、758-776位所示的多核苷酸、758-778位所示的多核苷酸、759-779位所示的多核苷酸、806-824位所示的多核苷酸、845-863位所示的多核苷酸、850-872位所示的多核苷酸、851-873位所示的多核苷酸、854-876位所示的多核苷酸、855-875位所示的多核苷酸、997-1015位所示的多核苷酸、1011-1029位所示的多核苷酸、1011-1031位所示的多核苷酸、1016-1038位所示的多核苷酸、1212-1230位所示的多核苷酸、1262-1280位所示的多核苷酸、1264-1282位所示的多核苷酸、1264-1284位所示的多核苷酸、1264-1286位所示的多核苷酸、1266-1288位所示的多核苷酸、1265-1283位所示的多核苷酸、1265-1285位所示的多核苷酸、1446-1464位所示的多核苷酸、1446-1466位所示的多核苷酸、1447-1465位所示的多核苷酸、1510-1532位所示的多核苷酸、1603-1621位所示的多核苷酸、1604-1626位所示的多核苷酸、1605-1623位所示的多核苷酸、1616-1634位所示的多核苷酸、1647-1667位所示的多核苷酸、1660-1678位所示的多核苷酸、1768-1786位所示的多核苷酸、1768-1788位所示的多核苷酸、1770-1790位所示的多核苷酸、1771-1789位所示的多核苷酸、1801-1819位所示的多核苷酸、1803-1821位所示的多核苷酸、1805-1827位所示的多核苷酸、1806-1826位所示的多核苷酸、1833-1851位所示的多核苷酸、1834-1854位所示的多核苷酸。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 北京福元医药股份有限公司 用于抑制PNPLA3基因表达的双链核糖核酸及其修饰物、缀合物和用途