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申请/专利权人：箭头药业股份有限公司
摘要：本公开涉及能够抑制含patatin样磷脂酶域蛋白3PNPLA3基因表达的RNAi剂，例如双链RNAi剂。还公开了包含PNPLA3RNAi剂的药物组合物及其使用方法。本文所公开的PNPLA3RNAi剂可以缀合至靶向配体以促进递送到细胞，包括递送到肝细胞。该PNPLA3RNAi剂的体内递送提供PNPLA3基因表达的抑制。该RNAi剂可用于治疗PNPLA3相关疾病和障碍的方法，该疾病和障碍包括非酒精性脂肪肝病NAFLD、非酒精性脂肪性肝炎NASH、肝纤维化以及酒精性或非酒精性肝病，包括肝硬化。
主权项：1.一种用于抑制PNPLA3基因的表达的RNAi剂，所述RNAi剂包含：反义链，所述反义链包含与SEQIDNO:46-60、176、181和188的序列中的任一者相差0或1个核苷酸的至少17个连续核苷酸；以及有义链，所述有义链包含与所述反义链至少部分互补的核苷酸序列。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 箭头药业股份有限公司 用于抑制PNPLA3表达的RNAi剂、其药物组合物和使用方法
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