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申请/专利权人：瑞泽恩制药公司
摘要：提供了包含人源化PNPLA3基因座的非人动物基因组、非人动物细胞和非人动物以及制备和使用此类非人动物基因组、非人动物细胞和非人动物的方法。包含人源化PNPLA3基因座的非人动物细胞或非人动物表达人PNPLA3或嵌合PNPLA3，所述嵌合PNPLA3的片段来自人PNPLA3。提供了用于使用包含人源化PNPLA3基因座的此类非人动物来评估如被设计成靶向人PNPLA3的核酸酶药剂的人PNPLA3靶向试剂的体内功效的方法。
主权项：1.一种非人动物，其基因组中包含人源化内源Pnpla3基因座，在所述基因座中，所述内源Pnpla3基因座的区段已被缺失并替换为对应的人PNPLA3序列。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 瑞泽恩制药公司 包含人源化PNPLA3基因座的非人动物及其使用方法
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