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摘要：本文提供了使用修饰的反义寡核苷酸治疗杜氏肌营养不良或延迟其发作的方法。
主权项：1.一种治疗患有DMD的受试者或延迟受试者的DMD发作的方法，其包括以0.4mgkg、0.6mgkg、0.8mgkg、1.5mgkg、3mgkg、6mgkg、9mgkg、12mgkg或18mgkg的剂量向所述受试者施用AON1，其中所述AON1以QW方式施用。
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百度查询： 生物马林药物股份有限公司 治疗杜氏肌营养不良的方法
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