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申请/专利权人：浙江康佰裕生物科技有限公司
摘要：本发明公开了一种造血干细胞基因编辑的方法、组合物及其应用。具体地公开了sgRNA的序列及其用途。本发明建立了利用该sgRNA在体外高效编辑造血干细胞的方法，基因编辑效率可以达到77％以上，利用该sgRNA敲除CLL1基因后的造血干细胞具有良好的髓系分化功能，同时不影响其分化的髓系细胞的功能，CLL1基因敲除的造血干细胞和其分化的髓系细胞均能够有效避免CLL1‑CAR‑T细胞的杀伤作用。本发明的方法可以用于CAR‑T细胞治疗与造血干细胞移植疗法的联合应用中，能够解决靶向CLL1的CAR‑T细胞识别进攻正常髓系细胞产生脱靶毒性的问题，对AML的治疗具有重要的临床价值和应用前景。
主权项：1.sgRNA，其特征在于，所述sgRNA包括识别区和框架区，所述识别区的核苷酸序列为SEQIDNo.5的第1-20位、SEQIDNo.6的第1-20位或SEQIDNo.7的第1-20位。
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百度查询： 浙江康佰裕生物科技有限公司 一种造血干细胞基因编辑的方法、组合物及其应用
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