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申请/专利权人：雷密克斯医疗公司

摘要：本公开的特征在于尤其调节核酸剪接例如前体mRNA的剪接的化合物和相关组合物，以及其使用方法。

主权项：1.一种式I化合物： 或其药学上可接受的盐、溶剂化物、水合物、互变异构体或立体异构体，其中：A和B各自独立地是环烷基、杂环基、芳基或杂芳基，其中每一者任选地被一个或多个R1取代；L是不存在的、C1-C6-亚烷基、C1-C6-亚杂烷基、CO或-CONRB-，其中每个亚烷基和亚杂烷基任选地被一个或多个R8取代；W、X、Z1和Z2各自独立地是CR3或N，其中W和X中的至少一者是N；每个R1独立地是氢、C1-C6-烷基、C2-C6-烯基、C2-C6-炔基、C1-C6-杂烷基、C1-C6-卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基、C1-C6亚烷基-芳基、C2-C6亚烯基-芳基、C1-C6亚杂烷基-芳基、杂芳基、C1-C6亚烷基-杂芳基、C1-C6亚杂烷基-杂芳基、卤代基、氰基、氧代、–ORA、–NRBRC、–NRBCORD、–NO2、–CONRBRC、–CORD、–COORD或–SOxRD，其中每个烷基、亚烷基、烯基、炔基、杂烷基、卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基和杂芳基任选地被一个或多个R4取代；或者两个R1基团与它们所连接的原子一起形成3-7元环烷基、杂环基、芳基或杂芳基，其中每个环烷基、杂环基、芳基和杂芳基任选地被一个或多个R4取代；R2是氢、C1-C6-烷基、C2-C6-烯基、C2-C6-炔基、C1-C6-杂烷基、C1-C6-卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基、杂芳基、卤代基、氰基、–CORD或–ORA；其中每个烷基、烯基、炔基、杂烷基、卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基和杂芳基任选地被一个或多个R5取代；R3是氢、C1-C6-烷基、C2-C6-烯基、C2-C6-炔基、C1-C6-杂烷基、C1-C6-卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基、杂芳基、卤代基、氰基、–CORD或–ORA；其中每个烷基、烯基、炔基、杂烷基、卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基和杂芳基任选地被一个或多个R5取代；每个R4独立地是C1-C6-烷基、C2-C6-烯基、C2-C6-炔基、C1-C6-杂烷基、C1-C6-卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基、杂芳基、卤代基、氰基、氧代、–ORA、–NRBRC、–NRBCORD、–NO2、–CONRBRC、–CORD、–COORD或–SOxRD，其中每个烷基、烯基、炔基、杂烷基、卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基和杂芳基任选地被一个或多个R6取代；每个R5是C1-C6-烷基、C2-C6-烯基、C2-C6-炔基、C1-C6-杂烷基、C1-C6-卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基、杂芳基、卤代基、氰基、氧代、–ORA、–NRBRC、–NRBCORD、–NO2、–CONRBRC、–CORD、–COORD或–SOxRD；每个R6独立地是C1-C6-烷基、C1-C6-杂烷基、C1-C6-卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基、杂芳基、卤代基、氰基、氧代或–ORA；每个RA独立地是氢、C1-C6烷基、C2-C6烯基、C2-C6炔基、C1-C6卤代烷基、C1-C6杂烷基、环烷基、杂环基、芳基、杂芳基、C1-C6亚烷基-芳基、C1-C6亚烷基-杂芳基、–CORD或–SOxRD；RB和RC各自独立地是氢、C1-C6烷基、C2-C6烯基、C2-C6炔基、C1-C6杂烷基、C1-C6卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基、杂芳基、–CORD或–SOxRD；或者RB和RC与它们所连接的原子一起形成任选地被一个或多个R7取代的3-7元杂环基环；每个RD独立地是氢、C1-C6烷基、C2-C6烯基、C2-C6炔基、C1-C6杂烷基、C1-C6卤代烷基、环烷基、杂环基、芳基、杂芳基、C1-C6亚烷基-芳基或C1-C6亚烷基-杂芳基；每个R7和R8独立地是C1-C6-烷基、卤代基、氰基、氧代或–ORA1；每个RA1是氢或C1-C6-烷基；并且x是0、1或2。

全文数据：

权利要求：

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