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申请/专利权人:新加坡国立大学
摘要:反式剪接RNA(tsRNA)本发明涉及反式剪接RNA(tsRNA)分子,所述反式剪接RNA分子包含与至少一个或多个前体信使RNA(前mRNA)靶标互补的至少一个或多个非结构化靶标结合结构域,并且适于通过包含安全结构域来防止脱靶反式剪接;包含所述tsRNA的细胞或载体或治疗剂或组合物或药物组合物;以及使用所述tsRNA用于杀伤细胞或治疗疾病或用于成像或用于化妆品应用的方法。本发明可用于医学、化妆品和兽医领域。
主权项:1.一种反式剪接RNA(tsRNA)分子,所述反式剪接RNA分子包含:a至少一个结合结构域,所述结合结构域对与待治疗的细胞或疾病相关或是其生物标志物的基因的至少一部分具有特异性;和b编码至少一种或多种可表达的以下的核酸:i自杀蛋白或作为自杀系统的组分的蛋白质;或ii荧光蛋白、萤光素酶或其他报告蛋白;或iii治疗性蛋白;和c至少一个剪接信号;以及d对所述反式剪接RNA内的所述剪接信号或剪接位点具有特异性的至少一个安全结构域。
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百度查询: 新加坡国立大学 反式剪接RNA(tsRNA)
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