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化合物、缀合物及其用途 

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申请/专利权人:施能康生物科技有限公司

摘要:本发明涉及小核酸药物递送技术领域,具体公开了化合物、缀合物及其用途。本发明提供了一种核酸类药物靶向递送单体和缀合物及其制备方法,该单体以及由该单体所形成的特定设计结构的缀合物能够特异性地靶向递送活性药物或小核酸到细胞受体或表面,并与受体结合。连接了活性药物或小核酸的缀合物利用其结构特性能提高核酸类药物的细胞穿透的能力,并增强其在细胞内的稳定性,能够有效解决药物定向递送问题。本发明的递送单体和缀合物具有制备工艺简单、适用于各类靶向药物的递送,并且用途十分广泛等优势。

主权项:1.一种化合物M,其特征在于,该化合物M具有式V或V’所示的结构: 式V或V’中,A为适配体,具有来自糖或多肽的结构;L1为长度为1-50个碳原子的具有醚键和或酰胺键的直链基团;Z具有来自第一磷化合物的结构,所述第一磷化合物选自亚磷酰胺、H-磷酸酯和磷酸三酯中的一种,并且能够通过磷酸酯键或磷酰胺二酯键以共价键的方式与相邻的基团连接;L2由具有式I、II、III或IV所示的结构提供: 其中,式I、II、III或IV中Ra各自独立地为H或羟基保护基;式I中的R1和R2、式II中R4均具有共价键的连接位点;式III或IV中,n为1-10的整数;式II、III或IV中,表示通过活性位点连接活性基团后得到的结构;其中,所述活性位点为通过共价键连接的位点;所述活性基团选自亚磷酰胺基、H-磷酸酯基、磷酸酯基和多羟基烷基中的一种;所述化合物M不为具有以下结构的化合物:

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