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摘要:本发明涉及酸性鞘磷脂酶缺乏症患者中异常骨病症的治疗,具体地涉及人酸性鞘磷脂酶在治疗患有酸性鞘磷脂酶缺乏症的患者的异常骨病症中的用途,提供了使用人酸性鞘磷脂酶例如,奥利普酶α来治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症患者的异常骨病症的方法,所述异常骨病症例如为低骨密度、高骨髓负荷和酸性鞘磷脂酶缺乏症患者中呈现的其他骨骼异常。
主权项:1.重组人酸性鞘磷脂酶rhASM在制备用于减少有需要的患者中骨髓细胞中鞘磷脂的积累的药物中的用途。
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