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申请/专利权人：莱古路斯治疗法股份有限公司
摘要：本文提供了包含靶向微小RNA的经修饰的寡核苷酸的化合物，其中所述经修饰的寡核苷酸经设计以避免脱靶效应。
主权项：1.一种包含经修饰的寡核苷酸的化合物，其中所述经修饰的寡核苷酸在5'至3'方向上具有以下结构：Np-N”-N'qp为7至24；q为0或1；Np的每个N独立地包含经修饰的糖部分或未经修饰的糖部分，并且Np的核碱基序列与微小RNA的等长部分互补，其中i所述微小RNA的1位核碱基为尿嘧啶核碱基和或胞嘧啶核碱基；ii所述微小RNA的2位核碱基为尿嘧啶核碱基和或胞嘧啶核碱基；或iii所述微小RNA的1位核碱基为尿嘧啶和或胞嘧啶核碱基并且所述微小RNA的2位核碱基为尿嘧啶核碱基和或胞嘧啶核碱基；N”为包含经修饰的糖部分或未经修饰的糖部分的核苷，并且N”的核碱基与所述微小RNA的2位相对；其中如果q为1，则N'为包含经修饰的糖部分或未经修饰的糖部分的核苷，并且N'的核碱基与所述微小RNA的1位相对，其中如果q为0，则N”的核碱基为尿嘧啶核碱基、胞嘧啶核碱基或嘌呤核碱基，条件是所述嘌呤核碱基在6位不具有氢键受体，其中如果q为1，则N'和N”中的至少一个核碱基为尿嘧啶核碱基、胞嘧啶核碱基或嘌呤核碱基，条件是所述嘌呤核碱基在6位不具有氢键受体；或其药学上可接受的盐。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 莱古路斯治疗法股份有限公司 用于避免脱靶效应的方法和组合物
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