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用于调节肌肉功能的DUX4诱导的抑制剂 

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申请/专利权人:索尼克马斯特有限公司

摘要:本申请公开了用于治疗面肩肱型肌营养不良的方法和组合物。在一些情况下,所述方法和组合物涉及使用激酶抑制剂,包括Src、Syk、Abl、Tie、Flt、ErbB、Trk、PRKDC和Yes家族,以抑制肌细胞中的DUX4表达。本申请还公开了用于筛选用于治疗面肩肱型肌营养不良的化合物的方法和基于细胞的试验。

主权项:1.具有式I的结构的化合物或其药学上可接受的盐在制备用于治疗有其需要的受试者中面肩肱型肌营养不良的药物中的用途: 其中所述化合物为1-3-叔丁基-1-喹啉-6-基-1H-吡唑-5-基-3-2-氟-4-2-甲基氨基甲酰基吡啶-4-基氧基苯基脲。

全文数据:

权利要求:

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