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申请/专利权人:因维戈疗法有限公司
摘要:本发明涉及化合物,这些化合物充当DUX4阻遏物,适用于治疗与DUX4表达相关的疾病例如肌营养不良。它还涉及这样的化合物的用途,或这样的化合物的使用方法。
主权项:1.一种通式I-cyc的化合物: 其中cyc是苯基环、5元杂芳基环或6元杂芳基环;R1是H、卤素、腈、-C1-4烷基、-C1-3烷基-腈、-C1-4卤代烷基、-C1-3卤代烷基-腈、-O-C1-4烷基、-O-C1-3烷基-腈、-O-C1-4卤代烷基、-O-C1-3卤代烷基-腈、-S-C1-4烷基、-S-C1-3烷基-腈、-S-C1-4卤代烷基、或-S-C1-3卤代烷基-腈;m是0、1、2或3;n1是N、CH或CCH3;R2是H、卤素、腈、-C1-4烷基、-C1-3烷基-腈、-C1-4卤代烷基、-C1-3卤代烷基-腈、-O-C1-4烷基、-O-C1-3烷基-腈,-O-C1-4卤代烷基,-O-C1-3卤代烷基-腈、-S-C1-4烷基、-S-C1-3烷基-腈、-S-C1-4卤代烷基、-S-C1-3卤代烷基-腈;n是0、1或2;R3是卤素或C1-4烷基;p是0、1或2;X1是CH、CR2或CQ并且X2是CH、CR2或N;或者X1是N并且X2是CH或CR2;Q是H、卤素、C1-6烷基、-O-C1-6烷基;或Q是-CH2F、-CHF2、-CF3、-OCH3、-OCH2F、-OCHF2、-OCF3、-NH-CO-CH3、-NH-CO-环丙基、-NH-CO-苯基、-NH-CO-卤代苯基、-NH-CO-哌啶基、-NH-CO-吡啶基、-NH-CO-吗啉基、-NH-CO-环氧乙烷基、-NH2、-NHCH3、-NH环戊基、-CH2-NH-CO-CH3、-CH2-NCH32、-CH2-NH2、-CH2-NH-CH3、-CH2-NH-环戊基;c1和c2一起形成环状结构A;A是C5-12环烷基,其是环状、双环或三环,并且是未取代的,或被卤素、C1-4烷基、C2-4酰基、C3-6环烷基、C3-6杂环烷基、-O-C1-4烷基、-SO2-C1-4烷基、羟基、-C=O-NH2、-C=O-NHCH3、-C=O-NCH32、-NH2、-NHC1-4烷基、或-NC1-4烷基2取代;或者A是取代或未取代的且饱和或不饱和的氮杂环丁烷基;其中酰基、烷基、环烷基或杂环烷基的每个情况单独地是饱和或不饱和的,并且是未取代的,或被卤素、氧基、羟基、甲基、乙基、丙基、甲氧基、乙氧基或三氟甲基取代,或者被一个或多个杂原子中断或未被一个或多个杂原子中断;或其盐。
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