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申请/专利权人：瑞泽恩制药公司
摘要：本发明还提供了允许将多结构域治疗性蛋白例如，GAA融合蛋白编码序列插入靶基因组基因座诸如内源ALB基因座中和或表达该多结构域治疗性蛋白例如，GAA融合蛋白编码序列的核酸构建体和组合物。这些核酸构建体和组合物可在以下方法中使用：将多结构域治疗性蛋白例如，GAA融合蛋白核酸整合到靶基因组基因座中的方法、在细胞中表达多结构域治疗性蛋白例如，GAA融合蛋白的方法、减少糖原累积的方法、治疗受试者的庞贝病或GAA缺乏的方法、以及预防或减少受试者包括新生儿细胞和受试者的庞贝病的体征或症状的发作的方法。
主权项：1.一种包含核酸构建体的组合物，所述核酸构建体包含多结构域治疗性蛋白的编码序列，所述多结构域治疗性蛋白包含与溶酶体α-葡萄糖苷酶融合的递送结构域，其中所述溶酶体α-葡萄糖苷酶编码序列相对于野生型溶酶体α-葡萄糖苷酶编码序列是CpG耗尽的，任选地其中所述递送结构域是CD63结合递送结构域或TfR结合递送结构域。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 瑞泽恩制药公司 用于治疗庞贝病的抗TfR:GAA和抗CD63:GAA插入
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