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申请/专利权人：广州瑞风生物科技有限公司
摘要：一种单碱基编辑修复HBA2基因突变的方法及其应用，属于基因编辑技术领域。此方法包括以下步骤：将单碱基编辑器和gRNA与待编辑修复的HBA基因序列接触，使HBA基因序列中的CD142处的密码子靶胞嘧啶碱基脱氨基，转换为胸腺嘧啶。该方法能够对致病突变位点进行精准编辑，不产生双链断裂，不影响染色质构象和基因组稳定；也不在基因组中产生大片段基因的随机插入，对癌基因激活或肿瘤抑制基因失活具有低影响；还不会在基因组其它位点产生随机的插入缺失；且修复的目的基因表达受天然的HBA2全部调控元件调控，具有较高的安全，也更能平衡αβ珠蛋白的表达。
主权项：一种单碱基编辑修复HBA2基因突变的方法，其特征在于，包括以下步骤：将单碱基编辑器和gRNA与待编辑修复的HBA2基因序列接触，使突变的HBA2基因CD142密码子中的胞嘧啶碱基脱氨基，转换为胸腺嘧啶。
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百度查询： 广州瑞风生物科技有限公司 单碱基编辑修复HBA2基因突变的方法及其应用
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