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申请/专利权人：广州瑞风生物科技有限公司
摘要：本发明涉及基因编辑技术领域，特别是涉及一种修复HBA2基因突变的方法、组合物及其应用。本发明修复HBA2基因突变的方法，采用HDR编辑的方式，将核酸酶、gRNA和供体修复模板与待编辑修复的HBA2基因序列接触，使HBA2基因CD142密码子中的胞嘧啶碱基修复为胸腺嘧啶，gRNA的导向序列与Chr16:173596‑173624靶区域结合或反向互补，编辑效率高，能够达到治疗水平；并且，gRNA导向序列的靶区域为HBA2特异性靶位点，能够避免对HBA1进行切割；同时，修复的目的基因表达受天然的HBA2全部调控元件调控，具有较高的安全，也更能平衡αβ珠蛋白的表达。
主权项：1.一种用于非诊断治疗目的的修复HBA2基因突变的方法，其特征在于，采用HDR编辑的方式，包括以下步骤：将核酸酶、gRNA和供体修复模板与待编辑修复的HBA2基因序列接触，使突变的HBA2基因CD142密码子中的胞嘧啶碱基修复为胸腺嘧啶；所述gRNA的导向序列与染色体定位于NCBI数据库GRch38版本的Chr16:173596-173624靶区域结合或反向互补，所述gRNA的导向序列长度为20-25bp。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 广州瑞风生物科技有限公司 一种修复HBA2基因突变的方法、组合物及其应用
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