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申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司
摘要：本发明涉及靶向己酮糖激酶KHK基因的RNAi药剂，例如dsRNA药剂。本发明还涉及使用此类RNAi药剂来抑制KHK基因的表达的方法，并且涉及治疗或预防受试者的KHK相关病症的方法。
主权项：1.一种用于抑制细胞中的己酮糖激酶KHK的表达的双链核糖核酸dsRNA药剂，其中所述dsRNA包括形成双链区的有义链和反义链，其中所述反义链包括与编码KHK的mRNA互补的区域，并且其中所述互补区包括与表2、3、5、6和8-13中的任一者中的任一个反义核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 己酮糖激酶（KHK）iRNA组合物及其使用方法
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