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摘要：本发明涉及产品和组合物及其用途。特别地，本发明涉及干扰TMPRSS6基因表达或抑制其表达的核酸产品和治疗用途，例如用于治疗血色素沉着病、卟啉症和血液病症，例如β‑地中海贫血、镰状细胞病和输血性铁超负荷或骨髓增生异常综合征。
主权项：1.用于抑制TMPRSS6表达的核酸，其包含至少一个双链体区，所述双链体区包含第一链的至少部分和第二链的至少部分，所述第二链至少部分地与所述第一链互补，其中所述第一链至少部分地与由TMPRSS6基因转录的RNA的至少部分互补，且其中所述核酸的第一链由序列：5’–3’:aaccagaagaagcagguga组成；任选地其中所述核酸的第二链由序列：5’–3’:ucaccugcuucuucugguu组成。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 赛伦斯治疗有限责任公司 抑制TMPRSS6基因表达的核酸产品和其用途
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