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摘要：本公开涉及用于抑制UDP葡萄糖醛酸转移酶UGT1A1基因表达的双链核糖核酸及其修饰物、缀合物，其前药和用途。具体来说，本公开涉及一种用于抑制UDP葡萄糖醛酸转移酶UGT1A1基因表达的双链核糖核酸、双链核糖核酸修饰物、双链核糖核酸缀合物、前药、药物组合物和用途，以及使用其抑制细胞内UDP葡萄糖醛酸转移酶UGT1A1基因表达的方法。本公开提供的双链核糖核酸能够在细胞内结合形成RNA诱导沉默复合物RISC，切割UDP葡萄糖醛酸转移酶UGT1A1基因转录的mRNA，高效、特异地抑制UDP葡萄糖醛酸转移酶UGT1A1基因的表达，用于治疗UDP葡萄糖醛酸转移酶UGT1A1基因介导的疾病，在临床疾病治疗中具有重要应用前景。
主权项：1.一种双链核糖核酸，所述双链核糖核酸包括正义链和反义链，所述正义链与所述反义链至少部分反向互补形成所述双链核糖核酸的双链区；其中，所述正义链包含与靶标序列中至少15个连续核苷酸的差异不超过3个核苷酸的序列A，所述反义链包含与靶标序列中至少15个连续核苷酸的反向互补序列的差异不超过3个核苷酸的序列B；所述靶标序列选自如SEQIDNO:1～9任一项所示的核苷酸序列以及SEQIDNO:1～9任一项中包含的至少15个连续核苷酸组成的序列。
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百度查询： 北京福元医药股份有限公司 用于抑制UGT1A1基因表达的双链核糖核酸及其修饰物、缀合物和用途
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