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申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司;里珍纳龙药品有限公司
摘要：本公开涉及靶向微管相关蛋白tauMAPT基因的外显子10内的热点的双链核糖核酸干扰dsRNAi剂和组合物，以及抑制4R‑tau的表达的方法和使用此类dsRNAi剂和组合物治疗患有4R‑tau相关疾病或病症的方法，例如4R‑tau蛋白病，如进行性核上性麻痹PSP、皮质基底综合征CBD、嗜银颗粒病AGD、伴早老性痴呆的多系统tau蛋白病MSTD、球状胶质tau蛋白病GGT、散发性spAD阿尔茨海默病或快速进行性rpAD阿尔茨海默病。
主权项：1.一种用于抑制4R-Tau的表达的双链核糖核酸dsRNA剂，其中所述dsRNA剂包含形成双链区的有义链和反义链，其中所述有义链包含与SEQIDNO:3的核苷酸1009-1053的核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸，和所述反义链包含与SEQIDNO:4的核苷酸1007-1053的核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 里珍纳龙药品有限公司 微管相关蛋白Tau(MAPT)iRNA剂组合物及其使用方法
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