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抑制转铁蛋白受体2的表达的siRNA 

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申请/专利权人:第一三共株式会社

摘要:例如,本发明提供了相对于编码TfR2的mRNA具有基因表达抑制作用和或RNA干扰作用的新siRNA。本发明涉及:相对于转铁蛋白受体2的mRNA具有敲低作用并包括反义链区和有义链区的寡核苷酸,所述反义链区包括与编码TfR2的mRNA中的靶序列基本互补的靶对应序列,所述有义链区包括与反义链区中的靶对应序列基本互补的核苷酸序列;该寡核苷酸的可药用盐等。

主权项:1.一种寡核苷酸或其可药用盐,其包含以下反义链区A和有义链区B,并对转铁蛋白受体2的mRNA具有敲低作用:A长度为18至31个碱基且由与靶序列基本互补的靶匹配序列组成的反义链区,所述靶序列由SEQIDNO:1中核苷酸位置2845与2867之间的区域或核苷酸位置1534与1556之间的区域中的18至21个连续碱基组成,其中所述靶匹配序列的5’-末端处的核苷是与所述靶序列的3’-末端处的核苷基本互补的核苷、具有腺嘌呤的核苷、或具有尿嘧啶的核苷,并且在所述靶匹配序列的5’-末端和或3’-末端处可存在5个或更少碱基的突出末端结构;以及B长度为18至31个碱基且含有与所述反义链区的靶匹配序列基本互补的核苷酸序列的有义链区,其中任选在所述核苷酸序列的5’-末端和或3’-末端处存在5个或更少碱基的突出末端结构。

全文数据:

权利要求:

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