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申请/专利权人：布罗德研究所有限公司;麻省理工学院
摘要：本发明提供了用于改变靶基因序列以及相关基因产物的表达的系统、方法和组合物。提供了多种载体和载体系统、以及用于设计和使用此类载体的方法，其中一些载体和载体系统编码CRISPR复合物的一种或多种组分。还提供了指导CRISPR复合物在真核细胞中形成的方法以及用于利用CRISPR‑Cas系统的方法。
主权项：1.一种用于改变真核细胞中的基因产物的表达的工程化CRISPR-Cas系统，其包括：I.Cas9蛋白或编码所述Cas9蛋白的多核苷酸，其中所述Cas9蛋白包含至少一个NLS，并且其中所述Cas9蛋白包含至少一个催化结构域中的至少一个突变并且是切口酶，和II.CRISPR-Cas系统指导体或编码所述CRISPR-Cas系统指导体的一种或多种多核苷酸，其中所述CRISPR-Cas系统指导体包括a能够与所述基因产物的表达相关靶序列杂交并指导CRISPR-Cas复合物与所述真核细胞的基因组中与PAM相邻的所述靶序列的序列特异性结合的指导序列，btracr配对序列，和c能够与所述tracr配对序列杂交的tracr序列。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 布罗德研究所有限公司 麻省理工学院 用于改变基因产物的表达的CRISPR-CAS系统和方法
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