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申请/专利权人：北京三诺佳邑生物技术有限责任公司
摘要：一种shRNA表达框、携带所述表达框的多核苷酸序列及其应用。按照5’‑3’的顺序，所述shRNA表达框依次含表达shRNA的DNA序列及填充序列，所述shRNA表达框序列长度接近野生型AAV基因组长度。
主权项：1.一种shRNA表达框，所述shRNA表达框使用腺相关病毒载体AAV进行携带，其中，按照5’-3’的顺序，所述shRNA表达框依次含编码shRNA的DNA序列及填充序列；所述shRNA表达框在使用单链AAV病毒载体进行携带时，所述shRNA表达框序列长度为3.2kb-5.2kb；所述shRNA表达框在使用双链AAV病毒载体进行携带时，所述shRNA表达框序列长度为使用单链AAV病毒载体进行携带时所述shRNA表达框序列长度的一半；所述填充序列为人非编码序列，所述人非编码序列为HPRT-intron序列的一段序列，所述填充序列全部位于编码shRNA的DNA序列的3’端；所述编码shRNA的DNA序列为编码用于治疗HBV疾病的shRNA的DNA序列。
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