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申请/专利权人：上海拓界生物医药科技有限公司
摘要：提供一种dsRNA、其应用及制备方法。还提供包含该dsRNA的药物组合物、细胞或试剂盒。该dsRNA可以干扰APOC3的表达，预防和或治疗相关疾病。
主权项：一种双链核糖核酸dsRNA，其包含有义链和反义链，所述有义链和反义链按照5'端到3'端的方向包含连续的核苷酸，其中所述有义链第7、8和9位的核苷酸为2'-氟代修饰的核苷酸，第5位的核苷酸独立地为2'-甲氧基修饰的核苷酸或2'-氟代修饰的核苷酸，其余位置的核苷酸为2'-甲氧基修饰的核苷酸；所述反义链第2和14位的核苷酸为2'-氟代修饰的核苷酸，第4、6、8、9、10、12、16和18位的核苷酸独立地为2'-甲氧基或2'-氟代修饰的核苷酸，其余位置的核苷酸为2'-甲氧基修饰的核苷酸；所述反义链中2'-氟代修饰的核苷酸的个数为2-7个；所述反义链第7位的核苷酸位置处包含式I所示的化学修饰、其互变异构体或其药学上可接受的盐：所述式I所示的化学修饰选自以下任一结构： B是所述反义链在其5’区域的第7位 核苷酸未被修饰时的碱基；并且所述dsRNA抑制载脂蛋白C3APOC3的表达。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 上海拓界生物医药科技有限公司 一种dsRNA、其应用及制备方法
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