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申请/专利权人：华东师范大学;上海邦耀生物科技有限公司
摘要：本申请公开了一种无PAM限制的腺嘌呤单碱基编辑产品、方法和应用。所述产品包括融合蛋白，其包括如下两部分：腺嘌呤核苷脱氨酶和核酸内切酶，所述腺嘌呤核苷脱氨酶的氨基酸序列包括SEQIDNo.1所示序列，所述核酸内切酶的氨基酸序列包括SEQIDNo.2所示序列。所述产品能在细胞尤其是造血干祖细胞的基因中实现不受PAM限制的引入AG替换编辑，通过编辑后的患者自体造血干细胞进行回输，能实现长效、彻底治愈疾病的目的。所述产品应用于修复β‑地中海贫血地贫相关的突变IVS2‑654CT，编辑效率高，能显著有效提高β‑珠蛋白基因的表达水平，具有临床治疗β‑贫血的应用潜力。
主权项：1.一种以HBB基因的IVS2-654CT突变位点为基因靶位点的单碱基基因编辑系统，其特征在于，所述系统包括融合蛋白和sgRNA，所述sgRNA引导所述融合蛋白对细胞中的基因靶位点进行单碱基基因编辑，所述融合蛋白包括如下两部分：腺嘌呤核苷脱氨酶和核酸内切酶，所述腺嘌呤核苷脱氨酶的氨基酸序列如SEQIDNo.1所示，所述核酸内切酶的氨基酸序列如SEQIDNo.2所示，所述sgRNA的靶序列为SEQIDNo.8-10中至少一种；所述腺嘌呤核苷脱氨酶位于所述核酸内切酶的N端。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 华东师范大学 上海邦耀生物科技有限公司 无PAM限制的腺嘌呤单碱基编辑产品、方法和应用
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