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申请/专利权人：百奥马克癌症系统公司;曼尼托巴大学
申请日：2022-10-14
公开（公告）日：2024-07-05
公开（公告）号：CN118302173A
主分类号：A61K31/713
分类号：A61K31/713;C12N15/88;C12N15/113;C12Q1/48;C12Q1/6886;G01N33/48;A61K9/51;A61K47/06;A61K47/42;A61P35/00
优先权：["20211014 US 63/262,523"]
专利状态码：在审-公开
法律状态：2024.07.05#公开
摘要：本文描述了适合将RNA有效载荷递送到受试者的细胞和组织中的生物相容性脂质纳米颗粒LNP组合物。生物相容性LNP包含可电离阳离子脂质作为核心组分，并且其在生理pH下的净表面电荷为中性。据证明，LNP封装的抑制亚精胺精胺N1‑乙酰转移酶1SAT1表达的siRNA的递送抑制胶质母细胞瘤细胞系的增殖，但不抑制与脑组织有关的其他细胞的增殖，例如微血管内皮细胞、原代人类星形胶质细胞和巨噬细胞的增殖。还描述了使用钙黏着蛋白结合肽来增加LNP封装的siRNA穿过血脑屏障单层模型的递送。
主权项：1.生物相容性脂质纳米颗粒组合物，包含封装在脂质组分中的siRNA或基本上由其组成，所述脂质组分包含a至d的混合物：a具有pKa低于7的极性头基的可电离阳离子脂质例如可电离阳离子不饱和脂质；bPEG化脂质；c固醇；以及d磷脂。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 百奥马克癌症系统公司 曼尼托巴大学 通过敲低SAT1抑制胶质母细胞瘤肿瘤生长
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