申请/专利权人:北京大学第三医院(北京大学第三临床医学院)
申请日:2024-03-26
公开(公告)日:2024-06-28
公开(公告)号:CN118256500A
主分类号:C12N15/113
分类号:C12N15/113;A61K31/713;A61K47/54;A61P1/16
优先权:
专利状态码:在审-公开
法律状态:2024.06.28#公开
摘要:本发明提供了一种靶向FASN基因的siRNA、复合物及其应用,属于基因治疗药物技术领域,本发明提供的靶向FASN基因的siRNA的有义链和反义链具有如SEQIDNo.1和SEQIDNo.2所示的序列;或者具有如SEQIDNo.3和SEQIDNo.4所示的序列;或者具有如EQIDNo.5和SEQIDNo.6所示的序列;所述siRNA能够抑制FASN基因的表达,降低肝脏中FASN的蛋白丰度,从而减少肝脏脂肪的沉积,降低脂毒性和炎症反应,实现对于MAFLD的精准治疗;本发明提供的siRNA进行了化学修饰,提高了所述siRNA的稳定性。
主权项:1.一种靶向FASN基因的siRNA,其特征在于,所述siRNA能够抑制FASN基因的表达。
全文数据:
权利要求:
百度查询: 北京大学第三医院(北京大学第三临床医学院) 一种靶向FASN基因的siRNA、载体复合物及其应用
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