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申请/专利权人：达因疗法公司
摘要：本公开内容的一些方面涉及被设计成靶向DUX4RNA的寡核苷酸和涉及用于将该寡核苷酸递送至细胞例如，肌细胞的靶向复合物，及其用途，特别是与疾病例如，FSHD的治疗相关的用途。其中复合物包含与被配置成用于降低DUX4的表达或活性的寡核苷酸共价连接的抗转铁蛋白受体1TfR1抗体。
主权项：1.复合物，其包含与被配置成用于降低DUX4的表达或活性的寡核苷酸共价连接的抗转铁蛋白受体1TfR1抗体，其中所述抗TfR1抗体包含表2至7中列出的抗TfR1抗体中任一者的重链互补决定区1CDR-H1、重链互补决定区2CDR-H2、重链互补决定区3CDR-H3、轻链互补决定区1CDR-L1、轻链互补决定区2CDR-L2、轻链互补决定区3CDR-L3，并且其中所述寡核苷酸包含反义链，所述反义链包含SEQIDNO:160或SEQIDNO:365中所示的DUX4序列的互补区。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 达因疗法公司 用于治疗面肩肱型肌营养不良的肌肉靶向复合物
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