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申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司
摘要：本发明提供靶向甲状腺素运载蛋白TTR基因的iRNA剂，例如，双链iRNA剂，以及使用此类iRNA剂用于治疗或预防TTR相关疾病的方法。
主权项：1.一种用于抑制细胞中甲状腺素运载蛋白TTR表达的双链核糖核酸RNAi剂，其中所述RNAi剂包含与反义链互补的正义链，其中所述反义链包含与SEQIDNO:2互补的区域，其中每条链是约14个至约30个核苷酸的长度，其中该正义链的基本上所有核苷酸和该反义链的基本上所有核苷酸是经修饰的核苷酸，其中该正义链包含不超过8个2′-氟修饰；其中该反义链包含不超过6个2′-氟修饰；其中该正义链和该反义链各自独立地包含在5'-末端的两个硫代磷酸酯键；并且其中该正义链与至少一个配体轭合。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 甲状腺素运载蛋白（TTR）iRNA组合物及其治疗或预防TTR相关疾病的使用方法
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