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申请/专利权人：川斯勒佰尔公司
摘要：本发明公开了包含维生素亚结构和可电离的含氮基团的阳离子脂质。本文所提供的阳离子脂质能够用于递送和表达mRNA和所编码的蛋白质，例如作为脂质体递送媒介物的组分，并因此能够可用于治疗各种疾病、病症和病状，诸如与一种或多种蛋白质的缺乏相关联的那些。
主权项：1.一种包封编码肽或多肽的mRNA的脂质体，其中所述脂质体包含一种或多种阳离子脂质，一种或多种非阳离子脂质、一种或多种基于胆固醇的脂质和一种或多种PEG修饰的脂质；并且其中所述脂质体包含至少一种阳离子脂质，所述至少一种阳离子脂质包含具有根据式D-IIIb的结构的阳离子脂质： 其中X1为二烷基胺或5元至6元含氮杂环烷基；其中所述烷基为甲基、乙基、正丙基、异丙基、丁基、异丁基、仲丁基、叔丁基、戊基、异戊基、叔戊基、己基或异己基；X2为O；并且R1为C1–C5-亚烷基。
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