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申请/专利权人：戴纳立制药公司
摘要：本公开提供了用于筛选用于治疗PGRN相关病症的化合物或者监测受试者对用于治疗PGRN相关病症的化合物或给药方案的反应的方法和材料。还提供了用于鉴定和治疗患有PGRN相关病症的受试者的方法和材料。
主权项：1.BMP标准品在制备用于进行评价用于治疗与颗粒体蛋白前体PGRN缺乏相关的额颞叶痴呆的化合物或者监测受试者对用于治疗与颗粒体蛋白前体PGRN缺乏相关的额颞叶痴呆的化合物、药物组合物或其给药方案的反应的方法的试剂盒中的用途，其中所述试剂盒包括所述BMP标准品，并且其中所述方法包括：a通过使用所述BMP标准品测量来自患有与PGRN缺乏相关的额颞叶痴呆的受试者的测试样品中的一种或多种双单酰基甘油磷酸酯BMP类物质的丰度，其中所述测试样品或受试者已经用所述化合物或其药物组合物处理；b比较在a中测得的所述一种或多种BMP类物质的丰度与一个或多个参考值之间的差异；以及c根据比较确定所述化合物、其药物组合物或给药方案是否提高了一种或多种BMP类物质的水平以治疗与PGRN缺乏相关的额颞叶痴呆，其中所述测试样品包括骨髓源性巨噬细胞BMDM、血浆、尿液、脑脊液CSF和或脑组织或肝组织。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 戴纳立制药公司 治疗和监测颗粒体蛋白前体相关病症的方法
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