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申请/专利权人：萨那生物科技公司
摘要：提供了含有一种或多种修饰如遗传修饰的功能性经修饰的干细胞衍生的betaβ细胞SC‑β细胞以及它们的使用和产生的相关方法。在一些实施方案中，经修饰的细胞是低免疫原性细胞。在一些实施方案中，经修饰的SC‑β细胞是从含有所述一种或多种修饰的经修饰或低免疫原性的多能干细胞体外分化而来的细胞。在一些实施方案中，所述一种或多种修饰减少或消除MHCI类和或MHCII类人白细胞抗原的表达，并且还外源性表达一种或多种致耐受因子，如CD47。
主权项：1.一种产生经修饰的干细胞衍生的β细胞SC-β细胞的方法，所述方法包括：A提供包含以下修饰的经修饰的多能干细胞PSC：a灭活或破坏以下的一个或多个等位基因的修饰：i一种或多种主要组织相容性复合物MHCI类分子或调控所述一种或多种MHCI类分子的表达的一种或多种分子，和或ii一种或多种MHCII类分子或调控所述一种或多种MHCII类分子的表达的一种或多种分子，和b相对于对照或野生型PSC增加所述经修饰的PSC中一种或多种致耐受因子的表达的修饰；以及B在足以使所述经修饰的PSC分化成所述经修饰的SC-β细胞的条件下培养所述经修饰的PSC。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 萨那生物科技公司 从多能干细胞分化而来的低免疫β细胞以及相关用途和方法
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