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摘要：本公开提供了使用重组腺相关病毒rAAV病毒颗粒作为载体表达GLUT1蛋白或其功能变体对GLUT1缺乏综合征及其相关失调进行的基因治疗。衣壳可以是AAV‑BR1衣壳或其功能变体。也可以使用其他启动子或衣壳。所述rAAV病毒颗粒可以使用内皮细胞特异性启动子，例如FLT‑1启动子。进一步地提供了治疗方法，如通过脑内和或静脉内施用所述rAAV病毒颗粒，以及其他组合物和方法。
主权项：1.一种重组腺相关病毒rAAV病毒颗粒，其包含载体基因组和衣壳，其中所述载体基因组包含表达盒，其两侧有5'和3'反向末端重复序列ITR，其中所述表达盒包含编码GLUT1或其功能变体的多核苷酸序列，与启动子操作性连接，以及其中所述衣壳是BR1衣壳或其功能变体。
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百度查询： 太空飞船七有限责任公司 用于表达GLUT1的腺相关病毒载体及其应用
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