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摘要：本文提供的是使用重组腺相关病毒rAAV病毒体作为表达GLUT1蛋白或其功能变体的载体，用于GLUT1缺乏综合征和相关病症的基因疗法。rAAV病毒体可以使用内皮特异性启动子，例如FLT‑1或Tie‑1启动子。衣壳可以是AAV6、AA8、AAV9、AAVrh.74或AAVrh.10衣壳或其功能变体。可以使用其它启动子或衣壳。进一步提供的是例如通过大脑内和或静脉内的rAAV病毒体的治疗方法，以及其它组合物和方法。
主权项：1.一种表达盒，其包含可操作地连接至启动子的编码GLUT1或其功能变体的多核苷酸序列。
全文数据：
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百度查询： 太空飞船七有限责任公司 用于GLUT1表达的腺相关病毒载体及其用途
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