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具有降低的肝向性的AAV9和AAVrh74的杂合重组腺相关病毒血清型 

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申请/专利权人:吉尼松公司;国家医疗保健研究所;埃夫里-瓦尔德艾松大学;索邦大学;肌肉学研究协会

摘要:本发明涉及一种重组腺相关病毒AAV衣壳蛋白,其是AAV血清型9AAV9和AAV血清型74AAVrh74衣壳蛋白之间的杂合体,其中与其亲本AAV9和AAVrh74衣壳蛋白相比,所述重组杂合AAV衣壳蛋白具有降低的肝向性。本发明还涉及包装目标基因的衍生的杂合AAV血清型载体颗粒及其在基因治疗中的用途,特别是用于治疗神经肌肉遗传疾病。

主权项:1.一种重组腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白,其是AAV血清型9(AAV9)和AAV血清型74(AAVrh74)衣壳蛋白之间的杂合体,所述杂合体通过将SEQIDNO:1的AAV9衣壳的第449-609位的可变区替换为SEQIDNO:2的AAVrh74衣壳的第450-611位的相应可变区而产生,所述重组AAV衣壳蛋白由SEQIDNO:3的序列组成,并且与其亲本AAV9和AAVrh74衣壳蛋白相比具有降低的肝向性。

全文数据:

权利要求:

百度查询: 吉尼松公司 国家医疗保健研究所 埃夫里-瓦尔德艾松大学 索邦大学 肌肉学研究协会 具有降低的肝向性的AAV9和AAVrh74的杂合重组腺相关病毒血清型

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