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具有经修饰的AAV衣壳多肽的重组腺相关病毒 

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申请/专利权人:九天生物医药(上海)有限公司

摘要:本发明涉及一种经修饰的腺相关病毒AAV衣壳多肽以及一种新的重组腺相关病毒rAAV,其包含所述经修饰的AAV衣壳多肽,用于递送用于疗法的基因产物。本发明还涉及一种包含本发明的rAAV的药物组合物以及一种治疗视网膜疾病的方法,其包括向有需要的受试者的眼睛给药本发明的rAAV或药物组合物。

主权项:1.一种经修饰的腺相关病毒AAV衣壳多肽,与亲本AAV衣壳多肽相比,其包含插入环IV的肽,并且其中所述插入的肽包含式I所示的氨基酸序列:间隔子1-X1-X2-X3-X4-X5-X6-X7-间隔子2I其中X1选自G、L和N;X2选自K、A、G和S;X3选自G、E和P;X4选自P和T;X5选自T、S和G;X6选自T、R和K;X7选自K、P和N,其中所述间隔子1和间隔子2独立地包含一个或多个,优选1-10个,并更优选1-3个选自A、L和G的氨基酸。

全文数据:

权利要求:

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