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用于全身性施用的功能性AAV衣壳 

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申请/专利权人:塑造治疗公司

摘要:本文公开了工程化AAVVP衣壳多肽,其具有组装成病毒颗粒的能力并且对例如CNS组织或肌肉组织具有改善的组织向性。使用本文所述的高通量发现系统工程化所述衣壳。在某些实施方案中,本文提供了重组腺相关病毒AAVVP衣壳多肽,其在所述VP衣壳多肽的对应于SEQIDNO:1的VP1多肽的残基581至残基589的581‑589区域中具有至少一个突变。

主权项:1.一种病毒蛋白VP衣壳多肽,其中所述VP衣壳多肽包含对应于VP1多肽的残基581至589的581-589区域,其中所述581-589区域与SEQIDNO:9相比包含至少一个氨基酸取代,并且其中包含所述VP衣壳多肽的重组病毒衣壳能够以是野生型AAV9的至少100倍的DNA富集优先靶向中枢神经系统CNS组织。

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权利要求:

百度查询: 塑造治疗公司 用于全身性施用的功能性AAV衣壳

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