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申请/专利权人：杭州嘉因生物科技有限公司
摘要：本公开涉及一种下调内源性SMN基因表达的多核苷酸和包含所述多核苷酸的修饰细胞，其中所述经修饰的细胞基于诱导型基因表达系统（Tet‑On3G系统）。此外，本公开还涉及包含本公开中所述多核苷酸的载体和组合物，以及在制备用于治疗相关疾病的基因疗法中的用途。
主权项：1.一种下调内源性SMN基因表达的多核苷酸组合，其特征在于，由两条核苷酸序列组成，分别为SEQIDNO：2和SEQIDNO：3。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 杭州嘉因生物科技有限公司 下调内源性SMN的诱导型稳定细胞株的构建及其应用
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