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申请/专利权人：第一三共株式会社
摘要：本发明提供了一种具有预期在肝实质细胞中具有药理作用的核酸序列的寡核苷酸与双触角GalNAc单元的偶联物或其药学上可接受的盐，以及含有该偶联物或其药学上可接受的盐作为活性成分的药物或类似物。
主权项：1.一种寡核苷酸与双触角GalNAc单元的偶联物或其药学上可接受的盐，其中，在所述偶联物中，所述双触角GalNAc单元由下式表示并且与所述寡核苷酸的5'端或3'端结合： 其中W是由下式表示的基团： G表示5-乙酰氨基-2-羟甲基-3,4-二羟基四氢吡喃-6-基GalNAc；Z表示氧原子或硫原子；L1和L2中的一个表示亚甲基CH2，并且另一个表示不插入原子；o、q、r和s各自独立地表示0或1；n表示1至15的整数；m表示0至5的整数；并且v表示1至7的整数，条件是n为1时，则m为0至5的整数，并且n为2至15的整数时，则m为0；其中所述寡核苷酸具有在肝实质细胞中具有药理作用的核酸序列，并且其中所述偶联物在体内被特异性地递送至肝实质细胞。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 第一三共株式会社 用于递送至肝脏的GalNAc-寡核苷酸偶联物及其制备方法
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