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mRNA-GalNAc靶向分子的制备方法及其体内递送系统和应用 

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申请/专利权人:深圳瑞吉生物科技有限公司

摘要:提供了一种mRNA‑GalNAc靶向分子的制备方法及其体内递送系统和应用,所述mRNA‑GalNAc靶向分子包括mRNA分子,所述mRNA分子与3'带有N‑乙酰半乳糖胺修饰的PolyA连接;所述mRNA分子的序列包含5'帽子和目的基因序列。通过将表达目的基因的mRNA分子直接与偶联有GalNAc的polyA序列进行连接,合成出3'端带有GalNAc的mRNA分子,从而实现达到肝脏靶向性药物递送的目的,方法更加简单可靠,解决了现有的mRNA与N‑乙酰半乳糖胺的耦合难题。

主权项:1.一种体内递送系统,所述体内递送系统包括一种mRNA-GalNAc靶向分子和带正电荷的蛋白分子;其中所述mRNA-GalNAc靶向分子包括mRNA分子和GalNAc,其中所述mRNA分子包含5’帽子和目的基因序列,所述GalNAc与所述mRNA分子的3’端偶联,并且所述GalNAc与所述mRNA分子的polyA序列直接偶联;其中所述带正电荷的蛋白分子为鱼精蛋白和人血清白蛋白,所述鱼精蛋白与所述人血清白蛋白的摩尔比为1:4-5.5或1:6-12。

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