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申请/专利权人：嘉兴清准医药科技有限公司
申请日：2022-12-30
公开（公告）日：2024-06-28
公开（公告）号：CN116459352B
主分类号：A61K48/00
分类号：A61K48/00;C12N15/85;A61P9/10;A61P35/00
优先权：
专利状态码：有效-授权
法律状态：2024.06.28#授权;2023.08.08#实质审查的生效;2023.07.21#公开
摘要：本发明涉及一种DNA凝缩体系、无解旋环状复合物、制备方法和在制备基因治疗药物中的应用，该DNA凝缩体系通过聚乙二醇‑侧氨基型聚氨基酸嵌段共聚物与DNA分子离子复合作用，可以将DNA分子凝缩成为纳米粒子，形成DNA和聚合物的无解旋环状复合物，从而有助于最大限度地保留DNA生物活性，改善细胞的内吞效率，并通过携带聚乙二醇保护壳增加DNA在生物体内的循环时间。该DNA凝缩体系及相应的无解旋环状复合物可广泛应用于基因治疗。
主权项：1.一种DNA凝缩体系，其特征在于，由如下成分组成：嵌段共聚物、DNA、氯化钠和水；所述DNA为质粒DNA，至少一部分所述DNA具有完整双链结构；氯化钠提供盐离子，所述盐离子为钠离子；其中，所述盐离子的浓度为150～1200mmolL；所述嵌段共聚物具有聚乙二醇嵌段和侧氨基型聚氨基酸嵌段，所述侧氨基型聚氨基酸嵌段为聚赖氨酸嵌段和聚鸟氨酸嵌段中的至少一种，且8％～45％的所述侧氨基型聚氨基酸嵌段的侧基-NH2被-SH取代；其中，所述聚乙二醇嵌段的重均分子量为5kDa～20kDa，所述侧氨基型聚氨基酸嵌段的重均分子量为3.5kDa～15kDa；所述DNA凝缩体系能够形成所述嵌段聚合物和所述DNA复合而成的环状复合物；所述嵌段共聚物中氨基正电荷和DNA中磷酸基团负电荷的摩尔比记为NP，所述NP为1～16；所述DNA凝缩体系的pH为7.2～7.6。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 嘉兴清准医药科技有限公司 DNA凝缩体系、无解旋环状复合物、制备方法和在制备基因治疗药物中的应用
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