申请/专利权人:艾维迪提生物科学公司
申请日:2022-09-15
公开(公告)日:2024-06-28
公开(公告)号:CN118265544A
主分类号:A61K47/68
分类号:A61K47/68;A61P21/00;C07K16/18;C12N15/113
优先权:["20210916 US 63/245,123"]
专利状态码:在审-公开
法律状态:2024.06.28#公开
摘要:本文公开了用于治疗面肩肱型肌营养不良FSHD的多核酸分子、药物组合物和方法。
主权项:1.一种多核酸分子缀合物,其包含:缀合至与DUX4的靶序列杂交的多核酸分子的抗体或其抗原结合片段;其中所述多核酸分子包含与选自SEQIDNO:72、76、126或131-136的序列具有至少80%、至少85%、至少90%、至少95%或100%同一性的核酸序列,其中所述多核酸分子在2、6、14和16位包含2’-F修饰的核苷酸,并且其中所述多核酸分子缀合物介导针对所述DUX4的RNA干扰。
全文数据:
权利要求:
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